Terapia genética con CRISPR reduce a la mitad el colesterol y triglicéridos

EU.- Una nueva terapia de edición genética desarrollada en Estados Unidos logró reducir hasta en 50 % los niveles de colesterol LDL (“colesterol malo”) y triglicéridos en pacientes que no respondían a tratamientos farmacológicos tradicionales, según un estudio publicado en la revista científica New England Journal of Medicine.

El ensayo clínico, realizado por la Cleveland Clinic (Ohio), aplicó una única infusión intravenosa de una terapia basada en la tecnología CRISPR-Cas9 —capaz de editar regiones específicas del ADN— en 15 pacientes con desórdenes severos de lípidos.

Una sola infusión, resultados duraderos

De acuerdo con los resultados:

• Los niveles de triglicéridos y colesterol LDL se redujeron en promedio 50 %,
• La disminución fue evidente apenas dos semanas después del tratamiento,
• Los efectos se mantuvieron bajos por al menos 60 días,
• No se registraron eventos adversos graves relacionados con la terapia.

“La terapia tiene el potencial de cambiar la forma en la que tratamos los desórdenes de lípidos”, afirmó Luke Laffin, cardiólogo y autor principal del estudio.

Los investigadores destacan que esta terapia podría beneficiar a personas que tienen dificultades para cumplir con tratamientos diarios o mensuales, pues:

“En lugar de una pastilla diaria o una inyección mensual, esta terapia potencialmente ofrecería una infusión única, segura y durable”, añadió Laffin.

Colesterol alto, un problema global

Según la Cleveland Clinic, cerca de uno de cada cuatro estadounidenses tiene niveles elevados de colesterol o triglicéridos, lo que incrementa el riesgo de infartos y enfermedades cardiovasculares.

La terapia estudiada utiliza la sustancia CTX310, que actúa como portadora de la tecnología CRISPR-Cas9 dentro de las células para modificar el gen relacionado con la producción de lípidos.

Fase temprana, pero con gran potencial

El estudio se realizó entre junio de 2024 y agosto de 2025 en centros de investigación en Australia, Nueva Zelanda y Reino Unido, con participantes entre 31 y 68 años, todos con niveles descontrolados de colesterol o triglicéridos.

Los especialistas aclaran que se trata de una fase inicial, pero los resultados abren una puerta sin precedentes:

“La eficacia demostrada en este experimento es altamente prometedora y representa el potencial de una nueva frontera en el desarrollo de fármacos”, señaló Steven Nissen, director académico del Instituto de Corazón, Vascular y Torácico de la Cleveland Clinic.

EFE

SC/ LP